Mesoblast recibe una respuesta completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para la solicitud de licencia de productos biológicos para esteroides

Publicado: 04 de agosto de 2023

NUEVA YORK, 3 de agosto de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) –Mesoblast Limited(Nasdaq:MESO; ASX:MSB), líder mundial en medicamentos celulares alogénicos para enfermedades inflamatorias, anunció hoy que elAdministración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha proporcionado una respuesta completa a su nuevo envío de Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para remestemcel-L para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides pediátrica (SR-aGVHD) y requiere más datos para respaldar la aprobación de comercialización. Para obtener los datos necesarios, Mesoblast llevará a cabo un estudio controlado y dirigido en los adultos de mayor riesgo y mayor mortalidad. Este estudio en adultos está en línea con nuestra estrategia comercial general, que previó una progresión secuenciada desde las indicaciones de SR-aGVHD pediátricas a adultas. Los adultos representan el 80% del mercado SR-aGVHD.

El director ejecutivo de Mesoblast, Silviu Itescu, dijo: “La inspección de la FDA de nuestro proceso de fabricación no generó preocupaciones observadas, la Agencia no planteó problemas de seguridad en más de 1300 pacientes que han recibido remestemcel-L hasta la fecha y reconoció mejoras en nuestro ensayo de potencia. Seguimos firmes en hacer que remestemcel-L esté disponible tanto para niños como para adultos que padecen esta devastadora enfermedad, y hemos recibido una claridad sustancial sobre cómo llevar este producto tan necesario a estos pacientes”.

Mesoblast tiene la intención de inscribir a pacientes adultos con mayor riesgo de mortalidad con SR-aGVHD donde la terapia existente no ha mejorado los resultados y la supervivencia a 90 días sigue siendo tan baja como 20-30%.1 Mesoblast ha generado datos piloto a través de su programa IND de emergencia en adultos que muestran una beneficio de supervivencia con remestemcel-L en esta población objetivo. En línea con nuestra estrategia comercial general para expandirnos a la indicación SR-aGVHD en adultos, Mesoblast ya ha estado trabajando con investigadores líderes en varios centros de excelencia de EE. UU. para establecer el protocolo de estudio de seguimiento en adultos, utilizando potencialmente redes de ensayos clínicos establecidas. La compañía buscará la alineación con la FDA en el diseño del ensayo para el estudio en adultos en una reunión Tipo A dentro de 45 días.

Antes de la nueva presentación, la FDA guió a Mesoblast para resolver problemas pendientes de química, fabricación y controles (CMC) antes de iniciar cualquier ensayo clínico adicional. La FDA completó la Inspección previa a la licencia (PLI) de la instalación de fabricación, no emitió ningún Formulario 483 y no encontró condiciones objetables. Además, la FDA reconoció en la revisión de la nueva presentación que los cambios implementados parecen mejorar el rendimiento del ensayo en relación con la versión original del ensayo utilizado en el ensayo pediátrico de Fase 3.

Mesoblast ha cumplido con éxito el criterio de valoración principal preespecificado, acordado prospectivamente con la FDA, de un ensayo de fase 3 de un solo grupo en 54 niños con SR-aGvHD. Si bien en agosto de 2020 el Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos de la FDA votó 9:1 a favor de la eficacia de remestemcel-L en una población de pacientes pediátricos, en septiembre de 2020 la FDA recomendó que se tomaran medidas adicionales para obtener la aprobación. La nueva presentación de BLA de enero de 2023 incluyó datos de seguimiento a largo plazo del ensayo de fase 3 realizado por el Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula (CIBMTR) que muestran una supervivencia del 50 % durante más de 4 años de seguimiento para los pacientes tratados con remestemcel-L. pacientes en el ensayo de fase 3 para quienes se esperaba menos del 20% de supervivencia a dos años según la gravedad de la enfermedad. El nuevo envío también incluyó un estudio post-hoc de propensión emparejado que muestra que la supervivencia a 6 meses fue del 67 % con remestemcel-L frente al 10 % con otras terapias no aprobadas en pacientes de mayor riesgo, según lo identificado mediante el Consorcio Internacional Mount Sinai Acute GVHD (MAGIC). Estos datos pediátricos respaldan aún más el uso de remestemcel-L en el estudio propuesto en adultos de alto riesgo con SR-aGVHD.

Conferencia Habrá una transmisión web hoy, a partir de las 8:00 p. m. EDT (jueves 3 de agosto); 10:00 a. m. AEST (viernes 4 de agosto); Se puede acceder a través de: https://webcast.openbriefing.com/msb-mu-2023/

El webcast archivado estará disponible en la página de Inversores del sitio web de la Compañía: www.mesoblast.com

Acerca de la enfermedad aguda de injerto versus huésped refractaria a los esteroides La GVHD aguda ocurre en aproximadamente el 50% de los pacientes que reciben un alotrasplante de médula ósea (TMO). Más de 30 000 pacientes en todo el mundo se someten anualmente a un TMO alogénico, principalmente durante el tratamiento de cánceres de la sangre, incluido aproximadamente el 20 % en pacientes pediátricos.2,3

El tratamiento de primera línea incluye corticosteroides sistémicos. Una proporción significativa de pacientes tiene una enfermedad grave que es refractaria a los esteroides. SR-aGVHD se asocia con una mortalidad de hasta el 90 % y costes significativos de estancia hospitalaria prolongada.4,5

Acerca del mesoblasto Mesoblast (la Compañía) es líder mundial en el desarrollo de medicamentos celulares alogénicos (disponibles en el mercado) para el tratamiento de afecciones inflamatorias graves y potencialmente mortales. La compañía ha aprovechado su plataforma tecnológica patentada de terapia celular de linaje mesenquimal para establecer una amplia cartera de productos candidatos en etapa avanzada que responden a la inflamación grave mediante la liberación de factores antiinflamatorios que contrarrestan y modulan múltiples brazos efectores del sistema inmunológico, lo que resulta en una reducción significativa. del dañino proceso inflamatorio.

Mesoblast tiene una cartera de propiedad intelectual global sólida y extensa con protección que se extiende hasta al menos 2041 en todos los mercados principales. Los procesos de fabricación patentados de la empresa producen medicamentos celulares criopreservados y listos para usar a escala industrial. Está previsto que estas terapias celulares, con criterios de liberación farmacéutica definidos, estén disponibles para pacientes de todo el mundo.

Mesoblast está desarrollando productos candidatos para distintas indicaciones basadas en sus plataformas tecnológicas de células estromales alogénicas remestemcel-L y rexlemestrocel-L. Remestemcel-L se está desarrollando para enfermedades inflamatorias en niños y adultos, incluida la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a los esteroides, la enfermedad inflamatoria intestinal resistente a los productos biológicos y el síndrome de dificultad respiratoria aguda. Rexlemestrocel-L está en desarrollo para la insuficiencia cardíaca crónica avanzada y el dolor lumbar crónico. Los licenciatarios de Mesoblast han comercializado dos productos en Japón y Europa, y la Compañía ha establecido asociaciones comerciales en Europa y China para ciertos activos de la Fase 3.

Mesoblast tiene ubicaciones en Australia, Estados Unidos y Singapur y cotiza en la Bolsa de Valores de Australia (MSB) y en el Nasdaq (MESO). Para obtener más información, consulte www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited y Twitter: @Mesoblast

Referencias / Notas a pie de página

Declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas que se relacionan con eventos futuros o nuestro desempeño financiero futuro e involucran riesgos, incertidumbres y otros factores conocidos y desconocidos que pueden causar que nuestros resultados reales, niveles de actividad, desempeño o logros difieran materialmente de cualquier resultado futuro. , niveles de actividad, desempeño o logros expresados ​​o implícitos en estas declaraciones prospectivas. Hacemos dichas declaraciones prospectivas de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 y otras leyes federales de valores. Las declaraciones a futuro no deben leerse como una garantía de desempeño o resultados futuros, y los resultados reales pueden diferir de los resultados anticipados en estas declaraciones a futuro, y las diferencias pueden ser materiales y adversas. Las declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones sobre: ​​el inicio, el momento, el progreso y los resultados de los estudios clínicos y preclínicos de Mesoblast, y los programas de investigación y desarrollo de Mesoblast; La capacidad de Mesoblast para hacer avanzar a los candidatos a productos, inscribirlos y completarlos con éxito en estudios clínicos, incluidos ensayos clínicos multinacionales; la capacidad de Mesoblast para avanzar en sus capacidades de fabricación; el momento o la probabilidad de las presentaciones y aprobaciones regulatorias (incluida nuestra solicitud de tener una reunión Tipo A con la FDA, el resultado de dicha reunión y cualquier decisión futura que la FDA pueda tomar sobre la BLA para remestemcel-L para pacientes pediátricos con SR-aGVHD), actividades de fabricación y actividades de comercialización de productos, si las hubiera; la comercialización de los productos candidatos de Mesoblast, si se aprueban; percepciones regulatorias o públicas y aceptación del mercado en torno al uso de terapias basadas en células madre; la posibilidad de que los productos candidatos de Mesoblast, si se aprueba alguno, sean retirados del mercado debido a eventos adversos o muertes de pacientes; los beneficios potenciales de los acuerdos de colaboración estratégica y la capacidad de Mesoblast para celebrar y mantener colaboraciones estratégicas establecidas; la capacidad de Mesoblast para establecer y mantener propiedad intelectual sobre sus productos candidatos y la capacidad de Mesoblast para defenderlos con éxito en casos de presunta infracción; el alcance de la protección que Mesoblast puede establecer y mantener para los derechos de propiedad intelectual que cubren sus productos candidatos y tecnología; estimaciones de los gastos, ingresos futuros, requisitos de capital y necesidades de financiación adicional de Mesoblast; El desempeño financiero de Mesoblast; desarrollos relacionados con los competidores y la industria de Mesoblast; y el precio y reembolso de los productos candidatos de Mesoblast, si se aprueban. Debe leer este comunicado de prensa junto con nuestros factores de riesgo, en nuestros informes presentados más recientemente ante la SEC o en nuestro sitio web. Incertidumbres y riesgos que pueden causar que los resultados, desempeño o logros reales de Mesoblast sean materialmente diferentes de aquellos que pueden expresarse o implicarse en dichas declaraciones y, en consecuencia, no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. No asumimos ninguna obligación de actualizar o revisar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otro modo.

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